פריצת דרך בסוכרת

בפעם הראשונה בעולם הושתלו באדם עם סוכרת סוג 1 תאי לבלב מהונדסים גנטית באמצעות CRISPR שהצליחו לייצר אינסולין במשך חודשים, בלי שהמטופל נזקק לתרופות מדכאות חיסון. החוקרים מחברת Sana Biotechnology בסיאטל השיגו זאת באמצעות עריכת גנים שמונעת מהתאים להפעיל תגובת דחייה חיסונית.

ההישג מעלה תקווה לטיפול מתמשך במחלה אוטואימונית שמחייבת כיום מיליונים בניהול קפדני ובהזרקות אינסולין יומיות. "הנתונים הראשוניים בהחלט מעודדים. מדובר בגישה אלגנטית מאוד", אמר אהרון קובלסקי, מנכ"ל עמותת Breakthrough T1D בניו יורק.

כיום ההשתלה היחידה שמאפשרת עצמאות מאינסולין היא השתלת איים מהלבלב של תורמים שנפטרו. אלא שההליך נדיר בשל מחסור באיברים ותלות בתרופות מדכאות חיסון לכל החיים, הגורמות תופעות לוואי חמורות.

חברות ביוטכנולוגיה מנסות לפתור זאת באמצעות ייצור איים מתאי גזע. כך למשל חברת Vertex דיווחה כי עשרה מתוך 12 מטופלים לא נזקקו לאינסולין שנה לאחר שקיבלו תאים שמקורם בתאי גזע עובריים. אך גם טיפולים אלו עדיין מצריכים תרופות נגד דחייה.

האסטרטגיה של Sana אחרת: החוקרים נטלו תאי לבלב מתורם בריא, ערכו באמצעות CRISPR שני גנים שמזהים את התאים כ"זרים" בפני תאי T, והחדירו בעזרת וירוס הוראות לייצור החלבון CD47 - מולקולה המשמשת אות "אל תאכל אותי" שמונעת מתאי הרג טבעיים (NK) לתקוף את התאים המושתלים.

המחקר התבצע בשלב זה על מטופל יחיד ובמינון נמוך, ולכן טרם הוכח כי אפשר להגיע לעצמאות מוחלטת מאינסולין. עם זאת מומחים כינו את ההדגמה "ציון דרך בעל משמעות" בדרך לפיתוח טיפול תאי יעיל שאינו מצריך דיכוי חיסוני כרוני. אם המודל יוכח בניסויים רחבי היקף, ההתקדמות עשויה לשנות את פני הטיפול בסוכרת סוג 1.

לפרטים נוספים