שלב קריטי לקראת חיסון אלצהיימר
פיתוח התרופות למחלת האלצהיימר נמצא בעשור האחרון במוקד העניין העולמי בשל העלייה המתמדת במספר החולים והצורך הדחוף בטיפולים שעשויים לשנות את מהלך המחלה ולא רק להקל את תסמיניה. עד כה מרבית התרופות שניתנו לחולי אלצהיימר נועדו לשפר תפקודים קוגניטיביים זמניים או להקל בעיות התנהגותיות, אך לא הצליחו לעצור את התקדמות המחלה. כעת, הכרזתה של חברת אלצינובה (Alzinova) השוודית על התקדמות החיסון ALZ-101 לשלב שני בניסויים הקליניים, מסמנת פריצת דרך אפשרית.
חיסון ALZ-101 פועל בשיטה ייחודית: הוא מתמקד באוליגומרים של עמילואיד־בטא, שהם צורות קטנות אך רעילות ביותר של החלבון המפורסם הנוטה לשקוע במוחם של חולי אלצהיימר. מחקרים רבים מלמדים שדווקא אוליגומרים אלה, ולא בהכרח רובדי העמילואיד הגדולים, גורמים את הנזק העיקרי בתקשורת בין תאי העצב. בכך החיסון מבקש לפתור את אחת הבעיות המרכזיות שעמדו בפני ניסיונות טיפול קודמים: חוסר יכולת לנטרל את הצורות הרעילות ביותר של החלבון.
הנתונים מהשלב הראשון, שפורסמו בנובמבר 2023, הראו כי ALZ-101 בטוח לשימוש בבני אדם ומצליח לעורר תגובה חיסונית ייחודית ויעילה נגד האוליגומרים. אישור של ה־FDA משמש חותמת רגולטורית שהחברה יכולה להתקדם לשלב II, ובכך לבחון את השפעת החיסון על קבוצת חולים גדולה בהרבה - כ־240 מטופלים בשלבים מוקדמים של המחלה.
השלב השני של הניסוי
בניסוי החדש ייבחנו שלושה פרמטרים עיקריים. הראשון הוא בטיחות וסבילות, בדיקה אם החיסון גורם תופעות לוואי חריגות או מסכנות חיים. תתבצע גם הערכת ההשפעה על מדדים קוגניטיביים, באמצעות מבחנים ממוחשבים ושאלונים. הפרמטר החיוני השלישי הוא מעקב אחרי שינויים ברמות החלבון במוח ובנוזל השדרה, שיספקו הוכחה שהחיסון פועל ברמה הביולוגית ולא רק הסימפטומטית.
אם החיסון יצליח להראות האטה בקצב ההתגברות של המחלה או שיפור בתפקוד הקוגניטיבי, זה יהיה צעד עצום לקראת טיפול אמיתי משנה מחלה - מטרה שנחשבת "הגביע הקדוש" של תחום האלצהיימר.
מלבד ההיבט המדעי, יש היבט חברתי והיבט כלכלי עצום. כיום יש בעולם יותר מ־55 מיליון חולי דמנציה, ומחלת האלצהיימר היא כ־60% מהמקרים. לפי הערכות של ארגון הבריאות העולמי, מספר החולים צפוי להכפיל את עצמו עד 2050, מה שצפוי להכביד על מערכות הבריאות ולגרור עלויות עתק. הצלחה של ALZ-101 עשויה להקל את הנטל הזה ולהציע תקווה חדשה למשפחות ולחולים.
אם הניסוי בשלב II יצליח, יידרשו ניסויים גם בשלב III כדי לאשר את החיסון לשימוש רחב, אך ההתקדמות הנוכחית כבר נתפסת כצעד היסטורי בדרך להבאת טיפול חיסוני ראשון מסוגו לחולי אלצהיימר.
