תרופה ניסיונית לטיפול באלצהיימר ומחלות ניווניות אחרות הציגה תוצאות חיוביות בניסוי קליני

GEN Pharmaceuticals, חברת התרופות המומחית המובילה בטורקיה, הכריזה על תוצאות חיוביות בניסוי קליני שלב 1 שלה, אשר העריך את הבטיחות, הסבילות והפרמקוקינטיקה (PK) של התרופה SUL-238, תרופה חדשה וראשונה מסוגה הניתנת דרך הפה, מכוונת מיטוכונדריה, במתנדבים קשישים בריאים. הממצאים הוצגו בכנס הבינלאומי של איגוד האלצהיימר 2025 (AAIC) בטורונטו.

מחקר שלב 1 זה, שבוצע באופן אקראי, עם סמיות כפולה, ועם בקרת פלצבו, במינון עולה אוראלי יחיד (SAD), נערך לראשונה בבני אדם, בשלושה חלקים, והקיף 53 קשישים בריאים. חלק 1 כלל 6 קבוצות (50, 100, 250, 500, 1,000 ו-2,000 מ"ג דרך הפה, n=23). בחלק 2, נחקרה הפרמקולוגיה של מינון פומי יחיד של 1,000 מ"ג ב-10 קשישים בריאים. בחלק 2B הוערכה השפעת המזון באמצעות מינון פומי יחיד, אקראי, של 2,000 מ"ג, שני טיפולים, שתי תקופות, בתכנון מוצלב (n=20).

תוצאות הניסוי הראו כי מינונים פומיים בודדים של 50-2,000 מ"ג של SUL-238 היו בטוחים ונסבלים היטב, תוך הדגמת פרופיל PK חיובי וחדירה גבוהה לנוזל השדרה (CSF). ממצאים אלה הופכים את SUL-238 למועמד מבטיח לפיתוח קליני נוסף לטובת מחלות ניווניות של מערכת העצבים, כולל מחלת האלצהיימר.

במהלך הניסוי לא אובחנו תופעות לוואי שהגבילו את העלייה במינון, ושיעורי תופעות הלוואי היו דומים בין SUL-238 לפלצבו, וכל תופעות לוואי היו קלות עד בינוניות. זמן מחצית החיים הממוצע של האלימינציה הסופית היה 0.86-3.80 שעות, והזמן עד לריכוז מרבי בפלזמה היה 0.50-1.39 שעות. בתנאי אכילה, ריכוז הפלזמה המקסימלי (Cmax) והשטח מתחת לעקומת ריכוז/זמן של הפלזמה (AUC0-∞) ירדו ב-50% וב-60%, בהתאמה. אחוזי היחס בין נוזל השדרה לפלזמה, שעתיים ו-8 שעות לאחר מתן המינון, היו 21.1% (±6.6%) ו-74.2% (±46.0%).

אבידין גולמוש, יו"ר GEN, אמר: "אנו מעודדים מאוד מהתוצאות המבטיחות הללו הראשונות בבני אדם, המסמנות צעד חשוב קדימה במשימה שלנו לטפל בביולוגיה הבסיסית של מחלת האלצהיימר".

ד"ר נדיר אולו, MD, PhD, סגן נשיא למחקר ופיתוח ב-GEN, הוסיף: "עם הבטיחות המצוינת ופרופיל ה-PK שלו בניסוי שלב 1 זה, בשילוב עם נתונים פרה-קליניים חזקים, SUL-238 מייצג נתון חזק לפיתוח קליני נוסף כדי לענות על הצרכים הקריטיים שלא נענו במחלות ניווניות, כולל מחלת אלצהיימר".

SUL-238 היא מולקולה קטנה וחדשנית, ראשונה מסוגה, שמקורה בתרדמת חורף המכוונת למיטוכונדריה, "תחנת הכוח" של התא. הוא תומך בביו-אנרגטיקה מיטוכונדריאלית באמצעות הפעלה מורכבת של I/IV ושיפר את תפקוד המיטוכונדריה במודלים של מכרסמים של מחלות ניווניות, לב וכלי דם וכליות, כמו גם הזדקנות. SUL-238 חוצה את מחסום הדם-מוח ועבר הערכת בטיחות מקיפה במחקרים פרה-קליניים ושלב 1. GEN מעניקה רישיונות ל-SUL-238 מ-Sulfateq BV ליישומי מחלות ניווניות.