מחקרים חדשים תורמים לטיפול בפרקינסון
שני מחקרים שפורסמו בכתב העת הטבע (Nature) מגלים, כי מוצרים וחומרים שמקורם בתאי גזע ניתנים להשתלה במוח באופן בטוח ומציגים סימני יעילות מעודדים גם אם טרם הוכחו סופית.
מחלת פרקינסון, המחלה הניוונית השנייה בשכיחותה במערכת העצבים, נגרמת מאובדן תאי עצב המייצרים דופמין - מוליך עצבי חיוני לשליטה בתנועה. מאז שנות ה־70 התרופה העיקרית לטיפול בתסמיני פרקינסון היא החומר לבודופה (levodopa) שהגוף ממיר לדופמין. התרופה מסייעת להפחתה של רעד, איטיות ובעיות שיווי משקל, אך אינה עוצרת את התקדמות המחלה.
כעת, סדרת מחקרים פורצי הדרך מציעה תקווה לפתרון מתקדם יותר: השתלת תאי גזע שמחזירים את תפקוד הדופמין במוח. הניסוי הראשון התקיים בבית החולים של אוניברסיטת קיוטו ביפן. שבעה מטופלים קיבלו תאי גזע שיכולים להתמיין לנוירונים מייצרי דופמין. התאים יוצרו בטכנולוגיה שפותחה בקיוטו לפני כ־20 שנה ומאפשרת "לאתחל" תאים בוגרים ולהחזירם למצב של תא גזע.
מטרת הניסוי הייתה בראש ובראשונה לבדוק את בטיחות הטיפול. על פי הממצאים שפורסמו, לא היו תופעות לוואי חמורות, אם כי תועדו 73 אירועים קלים עד בינוניים. חשוב מכך, לא נמצאה עדות לגידול בלתי מבוקר של התאים המושתלים - אחת הסכנות המרכזיות בהשתלות תאי גזע.
החוקרים בחנו גם את השפעת הטיפול על תסמיני המחלה. לאחר שנתיים, שישה מהמשתתפים הראו שיפור במדדי החומרה של התסמינים המוטוריים. זמן האון (כאשר התרופות פועלות כראוי) עלה בממוצע ב־36%, וזמן האוף (כאשר השפעת התרופות פוחתת) ירד ב־20%.
באמצעות בדיקת PET שבה מולקולת לבודופה מסומנת ברדיואיזוטופ ונמצאת במעקב אחר מסלולה במערכת העצבים נמצא, כי פעילות תאי הדופמין במוח השתפרה מאוד.
הניסוי השני התקיים בארצות הברית ובקנדה, ונעשה בו שימוש בתאי גזע ממקור עוברי. בניסוי זה השתתפו 12 מטופלים שעברו מעקב במשך שנה לאחר ההשתלה. כמו בניסוי היפני, לא נרשמו מקרי מוות או תופעות לוואי חמורות הקשורות לתאים ולא התפתחו רקמות דמויות גידול. עם זאת תועדו שני מקרים חמורים: אשפוז בשל הידבקות בקורונה והתקף אפילפטי שיוחס לפרוצדורה הניתוחית. גם בניסוי זה נצפו שיפור במדדי זמן אוף ועלייה בפעילות תאי הדופמין לפי בדיקות הדמיה.
התרופה הניסיונית שנבדקה מפותחת על ידי חברת BlueRock Therapeutics שהיא חברה בת של התאגיד הרפואי באייר (Bayer). החברה הודיעה באוגוסט 2023 על ממצאים ראשונים, וכעת מתכננת להתחיל את השלב השלישי של הניסוי עד סוף יוני 2025.
לדברי פרופ' הידיוקי אוקאנו (Hideoki Okano) מאוניברסיטת קיאו בטוקיו, למרות שיש עוד דרך ארוכה להוכחת יעילות חד-משמעית של השתלות תאים בפרקינסון, התוצאות החדשות מעודדות. במאמר מערכת נלווה במגזין "טבע" כתב אוקאנו, כי התוצאות שלפיהן שני הניסויים בטוחים ומרמזים על תועלת הן "צעד משמעותי לקראת שילוב טיפולים בתאי גזע בעבור מחלת פרקינסון ברפואה המערבית."
הרעיון להשתמש בהשתלות תאים בפרקינסון אינו חדש: כבר ב־1989 ביצע צוות בראשות הנוירולוג אולה לינדוול (Olle Lindvall) השתלות תאים ראשונות, אך באותו ניסוי לא נרשמה תועלת טיפולית מובהקת. עם זאת האותות שהתקבלו אז הביאו את הקהילה המדעית להמשיך ולחקור את התחום.
