טיפול אימונותרפי לפפילומטוזיס נשימתי חוזרני
מינהל המזון והתרופות האמריקני (ה־FDA) העניק אישור היסטורי לתרופה Papzimeos zopapogene imadenovec-drba, טיפול אימונותרפי ראשון מסוגו המבוסס על וקטור אדנו־ויראלי שאינו מתרבה. התרופה, שפותחה על ידי חברת Precigen, מיועדת לטיפול בחולים מבוגרים הסובלים מפפילומטוזיס נשימתי חוזרני (RRP) ומסמנת תקווה חדשה לקהילת חולים שנותרה עד כה ללא מענה תרופתי.
פפילומטוזיס נשימתי חוזרני (RRP) היא מחלה כרונית נדירה הנגרמת מהדבקה מתמשכת בנגיף הפפילומה האנושי (HPV) מזנים 6 או 11. המחלה גורמת לצמיחה של גידולים שפירים בדרכי הנשימה, בדרך כלל בגרון ובמיתרי הקול. אף שהגידולים אינם סרטניים, המחלה כרוכה בתחלואה ממשית, פוגעת קשות באיכות החיים וגורמת שינויים בקול, קשיי נשימה ובמקרים חמורים אף חסימה מסכנת חיים של דרכי האוויר. עד לאישור זה לא היה קיים טיפול רפואי מאושר שנועד למנוע את חזרתיות המחלה, והטיפול הסטנדרטי הסתמך בלעדית על התערבויות כירורגיות חוזרות ונשנות להסרת הגידולים.
הטיפול החדש, Papzimeos, ניתן באמצעות זריקה תת־עורית ופועל במנגנון חדשני. הוא מתוכנן לגרות ולתכנת מחדש את מערכת החיסון של המטופל כדי שתזהה ותתקוף תאים הנגועים ב־HPV 6 ו־HPV 11, ובכך תטפל בשורש הבעיה ולא רק בסימפטומים.
ד"ר ויג'אי קומאר, ממלא מקום מנהל משרד המוצרים הטיפוליים במרכז להערכת ביולוגים (CBER) של ה־FDA, ציין: "לאישור זה יש פוטנציאל לשנות את מפת הטיפול ב־RRP ולהציע הקלה מתמשכת לחולים, שבמשך שנים התמודדו עם ניתוחים חוזרים ונשנים רק כדי לשלוט בתסמיני מחלתם."
האישור התבסס על תוצאות מבטיחות מניסוי יחיד־זרוע פתוח, שהעריך את הטיפול בקרב חולים מבוגרים שנזקקו לשלושה ניתוחים או יותר בשנה. המטופלים קיבלו ארבע זריקות תת־עוריות של התרופה במשך 12 שבועות לאחר שעברו ניתוח להפחתת מסת הגידולים. בחלק המרכזי של המחקר, 51.4% מהמטופלים (18 מתוך 35) הגיעו ל"תגובה מלאה" שהוגדרה כהיעדר צורך מוחלט בהתערבות כירורגית כלשהי במשך 12 החודשים שלאחר קבלת הטיפול. נתוני מעקב ארוכי הטווח הראו כי תגובות אלו נשמרו אצל רוב המטופלים גם לאחר שנתיים, ונמצא קשר מובהק בין התועלת הקלינית לבין יצירת תאי T ספציפיים ל־HPV בדם המטופלים.
פרופיל הבטיחות של התרופה נמצא חיובי. רוב תופעות הלוואי היו קלות עד בינוניות, ללא רעילות מגבילת מינון או תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול. האישור ניתן במסלול מואץ לאחר שהתרופה קיבלה מעמד של "טיפול פורץ דרך" (Breakthrough Therapy), "מסלול עדיפות" (Priority Review) ו"תרופת יתום" (Orphan Drug) – כולם מלמדים על ההכרה של ה־FDA בצורך הרפואי הדחוף בטיפול.
ד"ר וינאי פראסד, מנהל ה־CBER ב־FDA, הדגיש את הגמישות הרגולטורית שהביאה לאישור. "לא תמיד נדרשים ניסויים אקראיים ומבוקרים כדי לאשר מוצרים רפואיים, ואישור זה הוא הוכחה לפילוסופיה זו", אמר. "ה־FDA תמיד ידרוש את המחקר הקליני הנכון למוצר הרפואי ולמחלה הספציפיים. הדרישות שלנו ממוצרים הניתנים לעשרות מיליוני אנשים בריאים יהיו שונות מאלו הניתנות למאות או לאלפי חולים יחידים עם מחלות ייחודיות."
