נתוני ניסוי חיוביים של התרופה הניסיונית לטיפול באלצהיימר

GEN Pharmaceuticals (GENIL.IS), חברת התרופות המתמחה המובילה בטורקיה, הכריזה על תוצאות חיוביות חדשות מניסוי קליני שלב 1 שלה, הבוחן את הבטיחות, הסבילות והפרמקוקינטיקה (PK) של מועמדת לתרופה חדשה מסוגה, SUL-238, הניתנת דרך הפה ומכוונה לטיפול במיטוכונדריה, במתנדבים קשישים בריאים. הממצאים הוצגו בכנס 18 Clinical Trials on Alzheimer's Disease (CTAD) בסן דייגו, קליפורניה (ארצות הברית).

טיפול חדשני למחלות ניווניות עצביות

SUL-238 התגלה במקור על ידי Sulfateq ומאז פותח בהמשך באמצעות שיתוף פעולה של Sulfateq ו-GEN כטיפול חדשני במחלות ניווניות עצביות.

מחקר שלב 1 זה, שבוצע באופן אקראי, כפול סמיות ומבוקר פלצבו, העריך את הבטיחות, הסבילות והפרמקוקינטיקה (PK) לאחר מינונים עולים מרובים (MAD) של SUL-238 שניתן דרך הפה לגברים ונשים קשישים בריאים (בני 40 ומעלה). המחקר כלל שתי קבוצות טיפול עם תקופת טיפול של 14 ימים ומעקב בטיחותי במשך 14 ימים לאחר המנה האחרונה. 15 מבוגרים בריאים בכל קבוצה חולקו באופן אקראי ביחס של 2:1 לקבלת SUL-238 או פלצבו. המינון היומי הכולל של SUL-238 היה 4,000 מ"ג (2,000 מ"ג פעמיים ביום, קבוצה ראשונה) או 4,500 מ"ג (1,500 מ"ג שלוש פעמים ביום, קבוצה שנייה).

SUL-238 הדגים פרופיל בטיחות וסבילות מצוין לאחר מספר מינונים בשתי הקבוצות, תוך הפגנת פרופיל PK חיובי וחדירה גבוהה לנוזל השדרה (CSF), מה שהופך אותו למועמד מבטיח לפיתוח קליני נוסף במחלות ניווניות של מערכת העצבים, כולל מחלות אלצהיימר ופרקינסון.

ממצאים מרכזיים בשתי הקבוצות

• לא נצפו שינויים משמעותיים קלינית בבדיקות גופניות ונוירולוגיות, סימנים חיוניים, א.ק.ג. ובפרמטרים מעבדתיים קליניים.
• שיעורי אירועים חריגים היו דומים בין משתתפים שקיבלו SUL-238 לבין פלצבו.
• כל תופעות הלוואי היו בעוצמה קלה או נחשבו כלא קשורות ל-SUL-238.

PK של קבוצת המחקר הראשונה (2,000 מ"ג פעמיים ביום):

• SUL-238 נספג במהירות, כאשר זמן ממוצע להגעה לריכוז מקסימלי בפלזמה (Tmax) הגיע לאחר 1.25(±0.54) ו-1.50(±0.53) שעות ביום 1 וביום 14, בהתאמה.
• זמן מחצית החיים הממוצע של האלימינציה הסופית (t1/2) היה 3.50(±1.06) שעות ביום ה-14.
• ריכוז השפל הממוצע של SUL-238 בפלזמה היה 39.23(±24.31) ng/mL ו-41.49(±18.20) ng/mL ביום 8 וביום 14, בהתאמה.

PK של קבוצת המחקר השנייה (1,500 מ"ג שלוש פעמים ביום):

• SUL-238 נספג במהירות, כאשר זמן ממוצע להגעה לריכוז מקסימלי בפלזמה (Tmax) הגיע ל-0.95(±0.16) ו-1.00(±0.00) שעות ביום 1 וביום 14, בהתאמה.
• זמן מחצית חיים ממוצע של אלימינציה סופית (t1/2) היה 3.74(±1.84) שעות ביום ה-14.
• ריכוז הפלזמה הממוצע הנמוך של SUL-238 היה 57.98(±31.08) ו-60.63(±64.14) ng/mL ביום 8 וביום 14, בהתאמה.

אבידין גולמוש, יו"ר GEN, אמר: "אנו מונעים מאוד מהתוצאות החיוביות החדשות של SUL-238 בניסוי שלב 1 שלנו, המסמנים התקדמות מרכזית בהתמודדות עם מחלת האלצהיימר ביסודה הביולוגי."

ד"ר נדיר אולו, MD, PhD, סגן נשיא למחקר ופיתוח ב-GEN, הוסיף: "עם הבטיחות המצוינת ופרופיל PK שלו בניסוי שלב 1 זה של מינונים עולים מרובים, SUL-238 ממשיך לייצג מועמד תרופתי חזק מאוד לפיתוח קליני נוסף שמטרתו לענות על הצרכים הקריטיים שטרם נענו במחלות ניווניות עצביות, כולל מחלת אלצהיימר".